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La sclerosi sistemica o sclerodermia è una malattia autoimmune il cui aspetto più caratteristico è la presenza di fibrosi della pelle. La fibrosi si manifesta con una cute indurita, talvolta gonfia, edematosa ed infiammata. Tipicamente sono colpite le mani, specie a livello delle dita ed il volto, ma nei casi più gravi anche le braccia, le gambe il tronco e l’addome possono essere coinvolti.
Quando più sedi corporee sono interessate in maniera rapida ed evolutiva, l’esecuzione anche dei più semplici movimenti quotidiani può essere difficile a causa dell’indurimento della pelle, dell’infiammazione che coinvolge le articolazioni e dello stato di stanchezza che si accompagna alla malattia.

Il trattamento della sclerosi sistemica in fase attiva e precoce non è codificato e nessun farmaco si è dimostrato sicuramente efficace. Attualmente vengono utilizzati cortisonici ed immunosoppressori, medicinali che però possono essere gravati da importanti effetti collaterali. La relativa efficacia di questi farmaci è dovuta al fatto che pur cercando di bloccare i meccanismi che causano la malattia, agiscono su di essa in maniera molto “generica” e non mirata.

Uno dei maggiori progressi farmacologici degli ultimi anni è la scoperta e la produzione dei cosiddetti farmaci biologici. Questi farmaci non sono sostanze chimiche, ma il risultato di processi di tipo biotecnologico ed agiscono bloccando in maniera specifica le molecole causa di malattia.

Il tocilizumab è un farmaco biologico, ampiamente studiato per il trattamento dell’artrite reumatoide, capace di bloccare selettivamente una molecola, l’inteleuchina 6. L’interleuchina 6 è uno dei principali mediatori dell’infiammazione e riveste un ruolo importante anche nell’attivazione del sistema immunitario e nella fibrosi cutanea e polmonare della sclerodermia. Il tocilizumab è stato testato in uno studio preliminare nella sclerosi sistemica, con risultati incoraggianti per quanto riguarda il miglioramento della fibrosi cutanea, della funzionalità polmonare e della qualità della vita.

E’ recentemente iniziato il primo studio internazionale per valutare l’efficacia di un farmaco biologico, (tocilizumab) nella sclerosi sistemica. La Scleroderma Unit della Fondazione IRCCS Ca’ Granda Policlinico di Milano è uno dei 6 centri italiani coinvolti e l’unico in Lombardia e nel Nord Ovest a partecipare a questa importante iniziativa.

Allo studio possono partecipare pazienti con malattia di recente insorgenza (5-7 anni) con un peggioramento del quadro cutaneo ed una fibrosi cutanea in progressione.

Lo studio si propone di valutare l’effetto della terapia biologica in termini di:

-Miglioramento della fibrosi cutanea
-Effetto sulla funzione polmonare
-Effetto sulla qualità della vita

Per informazioni rivolgersi a:

Sclerodermia Unit. Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
Responsabile: Dott. Lorenzo Beretta
Referente per lo studio: Dott.ssa Adriana Severino
Segreteria: Dott.ssa Alice Cavazzina

Tel: 02.5503.2050 (dal lunedì al venerdì, 8.30 – 13.30)