News dal Policlinico

Oggi è la giornata mondiale della Talassemia, malattia rara del sangue che coinvolge milioni di persone al mondo e di cui il Policlinico di Milano è centro di riferimento. Di questa malattia rara si occupa Maria Domenica Cappellini che ha appena pubblicato un nuovo studio sulla terapia genica:

“Il lavoro pubblicato sul New England Journal of Medicine apre nuove prospettive per la terapia delle Talassemie ovvero la possibilità di rimuovere completamente il fabbisogno trasfusionale per i pazienti affetti da questa malattia rara. I risultati ottenuti sono ancora preliminari e vanno interpretati con cautela: alcuni pazienti hanno ridotto in modo significativo il fabbisogno trasfusionale, altri invece non hanno raggiunto ancora l’aspettativa rispetto a questo tipo di terapia – commenta Cappellini. La terapia genica consiste nel correggere il difetto genetico presente nelle cellule staminali dei pazienti ed ha come obiettivo finale la cura definitiva del paziente”.

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