News dal Policlinico

Nell’ultimo anno e mezzo tutti noi abbiamo sperimentato un nuovo rapporto con la scienza, a causa di COVID-19. E’ stato un incontro improvviso ed imprevisto che ha fatto emergere quanto sia difficile comunicare tra mondi che non si conoscono.  Ad esempio, la maggior parte delle persone non aveva idea del passaggio delle medicine dai laboratori agli scaffali delle farmacie. Un processo che è diventato ancora più importante conoscere dopo i vaccini contro il coronavirus, e che passa attraverso gli studi clinici per arrivare all’autorizzazione di un nuovo farmaco.

Nel 2020 il Comitato Etico del Policlinico ha approvato oltre 200 nuovi trial. Questo permette di offrire nuove cure ai pazienti prima che siano rese disponibili a tutti e di capire sempre di più le malattie suggerendo nuove ricerche future.

Cos’è una sperimentazione?

Uno studio (o trial) clinico è l’insieme di tutte le valutazioni relative ad un nuovo farmaco, procedura terapeutica (operazioni chirurgiche), dispositivo medico (pacemaker, valvole cardiache, stent, ecc.), terapia di nuova generazione (terapie geniche e cellulari) o vaccino.

Per comprendere questo mondo, è necessario conoscere quale siano i passaggi necessari per sviluppare uno studio clinico.

INIZIO: fase pre-clinica

Tutto ha inizio in laboratorio con le sperimentazioni precliniche. Sono realizzate sulle cellule e sugli animali da laboratorio, in modo da valutare come si comporta il farmaco all’interno dell’organismo e l’effettiva sicurezza. Queste ricerche sono la base per procedere con la fase successiva che coinvolgerà i pazienti.

Le FASI:

Gli studi clinici sono generalmente condotti in 4 fasi, che rispondono a determinate domande.

Fase I: il trattamento è sicuro?

Questa fase serve a stabilire il dosaggio che permette di ottenere la migliore risposta clinica senza causare tossicità importanti. Di solito coinvolge un piccolo numero di partecipanti, da 6 a 10 volontari sani. A causa del numero ristretto di persone, gli effetti collaterali potrebbero non essere osservati fino alle fasi successive degli studi, quando più persone riceveranno il farmaco.

Fase II: il trattamento funziona?

Una volta stabilito che il farmaco è sicuro, si procede a valutare anche l'efficacia. In questa fase, un gruppo da 20 a 70 pazienti ricevono il medicinale con lo stesso dosaggio. In alcuni casi però i partecipanti vengono suddivisi in diversi gruppi di trattamento a cui verranno somministrate dosi diverse per vedere quale fornisce il miglior equilibrio tra sicurezza e risposta clinica.

Fase III: il nuovo trattamento è meglio di quello già disponibile? E’ sicuro ed efficace anche su larga scala?

In questo passaggio viene coinvolto un numero maggiore di partecipanti (100-1000) in diversi paesi del mondo. Viene confrontata la sicurezza e l'efficacia del nuovo trattamento con quello standard. Nel caso in cui non ci fosse già disponibile un farmaco, il nuovo principio attivo verrà confrontato con un placebo (un preparato senza nessuna proprietà terapeutica). Per non influenzare i risultati di uno studio e per ridurre i possibili errori nell'analisi dei dati, sono adottate tecniche e modalità particolari. Ad esempio, i partecipanti dello studio vengono assegnati a due gruppi: uno riceverà il trattamento sperimentale mentre l’altro il trattamento standard o placebo (gruppo di controllo).  L’assegnazione avviene in modo casuale, un po’ come quando si estraggono i numeri di una tombola. Questo processo viene chiamato randomizzazione e permette di ottenere gruppi omogenei da poter confrontare. I pazienti non sanno se stanno assumendo il farmaco sperimentale o quello standard. Così facendo, eviteranno di essere suggestionati, anche involontariamente, sull’efficacia e sugli effetti collaterali. Solo al termine dello studio i pazienti potranno sapere quale cura hanno ricevuto.

Alcuni studi possono anche terminare prima rispetto a quanto stabilito. Questo può accadere per due motivi: in caso in cui il farmaco sia troppo tossico rispetto ai benefici attesi; o, al contrario, se è così efficace da rappresentare un vantaggio immediato per i pazienti. In quest’ultimo caso, fermare lo studio in anticipo permette di rendere disponibile più velocemente la nuova cura.

A questo punto, se lo studio ha un esito positivo, viene richiesta l'approvazione per mettere in commercio il farmaco.

Fase IV: cos'altro dobbiamo sapere?

Dopo l’immissione in commercio, i farmaci rimangono comunque sotto osservazione per un lungo periodo di tempo. Anche dopo aver testato un nuovo medicinale su migliaia di persone, tutti gli effetti del trattamento potrebbero non essere completamente noti. Alcune domande restano ancora senza risposta. Una su tutte: ci sono effetti collaterali rari che non sono stati ancora visti o che si manifestano solo dopo un’assunzione prolungata? Ci vuole tempo per avere una risposta. Per questo motivo la fase IV degli studi ha una durata più lunga.  In questo modo è possibile valutare anche altri aspetti del trattamento, come la qualità della vita o l’impatto dei costi sul Sistema Sanitario Nazionale.

Chi garantisce che uno studio sia etico?

Per poter eseguire una sperimentazione, dovrà essere prima approvata dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) e dal Comitato Etico relativo all’ospedale nel quale si effettuerà.. Il Comitato Etico è composto da professionisti nell’ambito medico, etico, giuridico e scientifico che valutano i diversi aspetti relativi alla realizzazione del progetto, soprattutto la sicurezza delle persone che ne prenderanno parte.

Sempre AIFA, al termine dello studio, dovrà esaminare i risultati ottenuti. In questo modo, deciderà se approvare il trattamento per l'uso in pazienti con la malattia su cui è stato testato il farmaco e renderlo finalmente disponibile sul mercato.

Ogni studio è svolto rispettando rigide regole etiche internazionali che assicurano la massima tutela del paziente e consentono di ottenere risultati affidabili e accurati.

Dietro a ogni farmaco che viene usato quotidianamente, ci sono centinaia di medici e ricercatori, ma soprattutto migliaia di pazienti che si sono offerti volontari per partecipare agli studi clinici. Questo ha permesso nuove scoperte nella prevenzione e nel trattamento delle malattie, facendo progredire l’assistenza clinica. Senza la disponibilità e la dedizione di queste persone, molti pazienti oggi non avrebbero una cura efficace. Anzi, possono continuare a sperare in una nuova scoperta e nei continui progressi della ricerca.