FRRB EARLY CAREER AWARD: ricercatori del Policlinico di Milano premiati per progetti innovativi su due malattie rare

18/07 2024

— di Ilaria Coro con la consulenza scientifica dei ricercatori del Policlinico di Milano

Due malattie rare e orfane di cura, nell’ambito delle patologie nefrologiche ed epatiche, al centro dei progetti - made in Policlinico di Milano - premiati dal Bando Giovani Early Career Award, promosso dalla Fondazione Regionale per la Ricerca Biomedica (FRRB) in sinergia con Regione Lombardia nel settore delle Scienze della Vita.

Scopo dell’iniziativa di FRRB è di valorizzare progetti più innovativi - “disegnati” da ricercatori under 40 - che hanno come comune denominatore il traguardo di trasferire, nell’arco di pochi anni, i risultati delle loro ricerche alla pratica clinica per una medicina di precisione incentrata sul paziente.

Dei 74 progetti presentati, solo 22 sono stati valutati meritevoli di un finanziamento dall’importo di circa 500mila euro ciascuno. Tra questi, i ricercatori del Policlinico di Milano Manuel Alfredo Podestà e Alessandro Cherubini sono stati premiati per le loro ambiziose proposte focalizzate sullo studio di 2 malattie rare nel campo delle patologie nefrologiche ed epatiche.

“Si tratta di un ottimo risultato che conferma l’impegno del Policlinico di Milano nella ricerca anche nell’ambito delle malattie rare, per le quali il nostro Ospedale è uno dei principali punti di riferimento a livello nazionale ed internazionale anche in termini di diagnosi e cura” commenta Matteo Stocco, direttore generale del Policlinico di Milano.

Gli studi del Policlinico di Milano vincitori del bando sono:

MultiFSGS: un progetto disegnato per valutare l'effetto di una terapia multi-target a livello renale nella glomerulosclerosi focale segmentaria
La ricerca sarà guidata da Manuel Alfredo Podestà, nefrologo e ricercatore della Nefrologia, Dialisi e Trapianti di Rene, diretta da Giuseppe Castellano. Fin dall’inizio della sua carriera, si è dedicato sia allo studio delle glomerulonefriti e delle malattie autoimmuni renali che al ruolo del sistema immunitario nella patologia renale cronica e nel trapianto di rene.

MultiFSGS analizzerà con l'applicazione di tecnologie avanzate (come single-cell RNA sequencing e spatial proteomics) gli effetti nella glomerulosclerosi focale segmentaria (FSGS) di una terapia multi-target. FSGS è una patologia rara che causa una progressiva sclerosi dei glomeruli (unità fondamentali dei reni) e che può portare all’insufficienza renale cronica in breve tempo, per cui ad oggi non esiste una terapia risolutiva.

CILIA: uno studio ideato per analizzare i meccanismi che portano allo sviluppo della colangite sclerosante primitiva con un rivoluzionario modello 3D
Principal Investigator del progetto sarà Alessandro Cherubini, biologo molecolare del Centro Risorse Biologiche guidato da Luca Valenti. La sua attività di ricercatore si è focalizzata sullo studio dei meccanismi molecolari alla base delle patologie epatiche. In particolare, si è specializzato nello sviluppo di organoidi (repliche tridimensionali in vitro di organi in miniatura).

Nel progetto CILIA verrà proprio sviluppato un rivoluzionario modello 3D per studiare in modo più approfondito la colangite sclerosante primitiva (PSC): una malattia epatica rara caratterizzata dall'infiammazione dei dotti biliari - che provoca colestasi, fibrosi e cirrosi epatica -, per la quale non c’è ancora un trattamentoc specifico efficace. Questo innovativo modello in vitro sarà in grado di riprodurre sia i tessuti sani che patologici in modo da studiare l'impatto delle varianti geniche legate alla morfologia e alla funzione delle ciglia a livello dei dotti biliari, visto il loro coinvolgimento nello sviluppo della PSC.

“Questo ulteriore riconoscimento dimostra ancora una volta l’elevato livello della ricerca del Policlinico di Milano. La sua natura di IRCCS consente l’integrazione tra le attività scientifiche e i percorsi di cura, portando le scoperte ottenute nei laboratori ad avere un impatto concreto sulla salute dei pazienti, non solo per le patologie più conosciute ma anche per oltre 350 malattie rare” conclude Fabio Blandini, direttore scientifico del Policlinico di Milano.

Entrambi i ricercatori fanno parte di team con consolidate esperienze all’estero - dalla Columbia University di New York al Transplantation Research Center del Brigham and Women's Hospital, Harvard Medical School di Boston - che hanno permesso di costruire un’ampia rete di riferimenti internazionali e acquisire conoscenze innovative.

Nella gallery, alcuni scatti durante la premiazione dei vincitori del Bando Giovani Early Career Award a Palazzo Lombardia.