Evento
Joint Seminars in Neuroscience - "Spinal muscular atrophy (SMA): advancement in the field"
mercoledì 10/04/24
Orari:
dalle 14.30
Proseguono i "Joint Seminars in Neuroscience", incontri dedicati all'aggiornamento su temi differenti delle neuroscienze organizzati dal Laboratorio di Cellule Staminali Neurali della Neurologia del Policlinico di Milano e dell'Università degli Studi di Milano.
L'appuntamento di mercoledì 10 aprile avrà come focus l'atrofia muscolare spinale (SMA).
La SMA è stata la causa ereditaria più comune di morte infantile fino al 2016, quando sono state individuate tre terapie: l’oligonucleotide antisenso nusinersen, il modificatore di splicing di piccole molecole risdiplam e la terapia genica con onasemnogene abeparvovec.
Questi farmaci, compensando la carenza della proteina SMN colpita nella SMA, hanno migliorato la durata e la qualità della vita di neonati e bambini affetti da atrofia muscolare spinale.
Attualmente sono in corso numerosi studi clinici per testare l’effetto delle terapie aggiuntive e per confrontare diversi programmi terapeutici.
È necessario un consenso clinico sulle finestre terapeutiche, sugli esiti e sui biomarcatori che possono essere utilizzati per monitorare il beneficio del farmaco, la tossicità e le caratteristiche della malattia modificate dal trattamento.
Fondamentale è l’alleanza tra scienziati, medici e autorità di regolamentazione per far fronte alle elevate aspettative delle famiglie e dei pazienti.
Interverrà Sonia Messina, Chair and Full Professor of Neurology Director of Neurodegenerative Diseases Unit University Hospital "G. Martino" Messina.
Un'occasione di scambio e confronto per creare una rete tra ricercatori a livello nazionale e internazionale nel campo delle neuroscienze.
Il ciclo di incontri è gratuito e si svolgerà in modalità ibrida: in presenza (Aula 1, Padiglione Monteggia del Policlinico di Milano, via Francesco Sforza 35) e online, piattaforma ZOOM -> bit.ly/3ryJn5q dalle ore 14.30.
QUANDO
Mercoledì 10 Aprile
dalle ore 14.30
DOVE
Aula 1, Padiglione Monteggia
via Francesco Sforza, 35
Allegati
- Locandina0.45 MB